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白血病治愈率80%?日本新药没那么神

近日,一篇关于日本攻克白血病的文章广泛传播,文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药,能够治疗白血病。“诺贝尔医学生理学奖获得者,本庶佑教授接受采访称,日本宣布白

 近日,一篇关于日本攻克白血病的文章广泛传播,文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药,能够治疗白血病。

“诺贝尔医学生理学奖获得者,本庶佑教授接受采访称,日本宣布白血病已经攻克!并且,已被列入日本医保,患者只需负担医疗费的30%甚至更少!”“这款名为‘Kymriah’的特效药的问世,直接将白血病原本只有20%的治愈率提升至80%!堪称医疗界的奇迹。”文章说。

Kymriah真的能像文章中所说的那样能攻克白血病吗?其治疗原理是什么?我国有没有类似的将昂贵药纳入医保的案例?

适应症范围有限

 

 

“Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法,最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。”北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权在接受科技日报记者采访时表示。

CAR-T细胞即嵌合抗原受体T细胞,通过采集患者外周血单个核细胞并分离出T细胞,再采用基因重组技术将目标抗原靶点的单链抗体片段与T细胞活化基序结合形成质粒,通过慢病毒、γ逆转录病毒载体等方法将质粒传导至T细胞,使T细胞表面表达嵌合抗原受体,生成能够与靶点特异性结合的CAR-T细胞。最后通过静脉注射入患者体内杀伤肿瘤。简单来讲,就是体外给T细胞装配一个能够寻找白血病细胞的“导航”系统,成为“升级版”的T细胞送入体内,精准打击目标,完成细胞免疫治疗。

作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品,Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月,Kymriah第二个适应症获批,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴